SMA kas kaybı ve zayıflığa
neden olan, ender rastlanan bir hastalıktır. Vücuttaki pek çok kası tutar ve
hareket kabiliyetine etki eder. Bu nedenle görüldüğü kişilerin yaşam kalitesini
ciddi derecede düşürür. Bacaklarda hissedilen güçsüzlük hissi, kollardan daha
belirgin haldedir. SMA hastalarındaki SMN geni, hiç protein üretemeyeceği için;
motor sinir hücrelerinin beslenememesine bağlı olarak, istemli kaslar görevini
yapamaz duruma gelir. Bazen yemek yeme ve nefes alma gibi gereklilikleri bile
zora sokan SMA hastalığının görüldüğü kişilerde herhangi bir görme ya da işitme
kaybı yaşanmaz. Bu kişilerin zeka düzeyi normal ya da normalin daha üstündedir.
Dünyada ortalama olarak 50 kişiden biri SMA taşıyıcısıdır.
Ayrıca ortalama olarak 6 bin ila 10 bin çocuktan birinin SMA hastası olarak
doğduğu bilinmektedir.
SMA HASTALIĞININ TİPLERİ NELERDİR?
TEDAVİSİ NASIL
YAPILIYOR?
Hastalık, 2016 yılına kadar tedavisi olmayan hastalıklar
listesindeydi ve bebek ölüm nedenlerinde ilk sıralarda yer alıyordu. 2017’de
hastalığın ilerlemesini "yavaşlatan" Spinraza adlı ilaç piyasaya
sürüldü. Omurilikten enjekte edilen ve ömür boyu kullanılması gereken ilacın
bir dozu 125 bin dolar. Yıllık tedavi 375 bin doları buluyor. Türkiye’de
uygulanan bu tedavi, SMA için uygun görülen tek tedavi ve Sosyal Güvenlik
Kurumu (SGK) tarafından karşılanıyor.
Ancak bu ilacın dördüncü dozundan sonra çocuğun her dört
ayda bir bir teste tabi tutulması gerekiyor. Bu test sonucunda eğer çocuk
belirlenen puanlama kriterlerini sağlarsa tedaviye devam edebiliyor. Öte yandan
hastalarda SMA’ya bağlı solunum, yutkunma problemleri baş gösterebiliyor. Fakat
SGK, SMA tedavisinde hastanın solunum cihazı gibi medikal ihtiyaçlarının
tamamını karşılamıyor.
Bunun dışında iki farklı ilaç daha var. Bunlardan biri
Evrysdi (Risdiplam) ilk ve tek ağızdan alınan ilaç olma özelliğini taşıyor.
İlaç 2020 yılında ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylandı. Sağlık
Bakanlığı da bu ilacın Türkiye’de kullanımı ile ilgili çalışmalar
yürüttüklerini açıklamıştı.
Son olarak ise ailelerin erişebilmek için para topladığı
Zolgensma adlı ilaç var.
AİLELER NEDEN PARA
TOPLUYOR?
2019’da hastalığın etkilerini durduran ve tamamen iyileşme
şansı verdiği belirtilen Zolgensma adlı ilacın kullanıldığı gen tedavisi metodu
geliştirildi. Bu tedavi FDA tarafından 2019’da ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA)
tarafından ise 2020 yılında onaylandı. Söz konusu ilaç bir doz olarak hastaya
veriliyor.
Tek dozluk ilacın fiyatı 2,1 milyon dolar. Hastane
masrafıyla beraber 2,4 milyona çıkıyor. İki yaşından önce uygulanması gereken
ve "tıp tarihinin en pahalı tedavisi" diye nitelenen ilaç için
dünyanın her yerinde bağış kampanyaları düzenleniyor. Türkiye’deki aileler de
SGK kapsamında olmayan bu tedavi için çoğunlukla bireysel bağış yolunu seçiyor.
Zolgensma, Aralık 2020’de Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz
Kurumu’nun (TİTCK) Yurtdışı İlaç Listesi’ne en üst sıradan eklendi. Bu
değişiklik, ilacın reçete edilmesi ve TİTCK’in onay vermesi halinde ilacın
tedarik edilebilmesinin önünü açtı. Fakat listeye girmiş olsa da Türkiye’deki
hastalar için TİTCK’nin çerçevelendirdiği bir kullanım onayı henüz yok.
Son olarak sözlerimi SMA hastası İslam Olkun’un şu sözleri ile
sonlandırmak istiyorum. “Acaba olur mu,
çaresi bulunur mu diye yıllardır bekliyorduk. Sonunda buldular, tamamen
kurtulma umudu doğdu! Ama şimdi daha zor, çok daha üzücü. Bir umut var, ama
ulaşamıyorsun…”
KAYNAKÇA:
https://www.okanhastanesi.com.tr/sma-hastaligi-nasil-tedavi-edilir
https://www.dw.com/tr/sma-hastalığı-ile-ilgili-merak-edilenler/a-56127235
https://www.dw.com/tr/sma-tedavisi-yokken-umutluyduk-şimdi-var-ama-ulaşamıyoruz/a-55705223
Kayıtlar
0 Yorumlar